中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎を有する小児（2歳以上）を対象とするUNIFI Jr試験の52週データに基づく申請
承認されれば、ステラーラ®は、ヒト型抗ヒトIL-12/23p40モノクローナル抗体として初の小児潰瘍性大腸炎患者さんの治療薬に
Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は23日、ステラーラ®［一般名：ウステキヌマブ（遺伝子組換え）、以下「ステラーラ®」］の点滴静注製剤および皮下注製剤について、中等症から重症の潰瘍性大腸炎（Ulcerative Colitis、以下「UC」）を有する小児患者さん（2歳以上）の寛解導入療法および維持療法の治療薬として製造販売承認を申請しました。
今回の申請は、中等症から重症の活動期UCを有する2歳以上18歳未満の小児を対象に、ステラーラ®の安全性、有効性、薬物動態（Pharmacokinetics、以下「PK」）および免疫原性を評価した第III相多施設共同で、非盲検で単回静脈内投与する導入期、その後にランダム化、二重盲検、並行群間2群比較デザインで皮下投与する維持期から構成されるUNIFI Jr試験（NCT04630028）の結果に基づいています。本試験では、生物学的製剤および／または既存治療薬で効果不十分もしくは忍容性が不良、またはコルチコステロイド依存の既往歴のある患者さん112名を対象に実施しました。患者さんは、導入期にステラーラ®を点滴静脈注射で体重別用量を投与された後、異なる2つの投与レジメンで皮下注投与されました。導入期および維持期の用量は体重40 kg未満では体表面積換算別，40 kg以上では体重別での用量を設定しました。
Johnson &Johnson Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。 「これまで、炎症性腸疾患（Inflammatory Bowel Disease、以下「IBD」）の治療は科学的進展があったものの、小児UC患者さんの多くは依然として病状の管理に大きな困難を抱え、治療選択肢も限られています。今回の申請は、臨床試験の結果に加え、ステラーラ®の既存適応症で得られた長年の有効性・安全性プロファイルに裏付けられたものであり、小児のUC治療におけるアンメットニーズに対処するための重要な一歩を示しています」
日本において、UCは指定難病であり、患者数は約31万人で増加傾向にあります1。承認されれば、ステラーラ®は、ヒト型抗ヒトIL-12/23p40モノクローナル抗体として初の小児潰瘍性大腸炎患者さんの治療薬になります。
ステラーラ®は、成人の中等症から重症の活動性クローン病（Crohn’s disease、以下「CD」）およびUCの治療薬に加え、中等症から重症の尋常性乾癬と活動性乾癬性関節炎を有する成人と小児の治療薬として現在承認されています。2025年9月、J&Jは、2歳以上の中等症から重症の活動性CDを有する小児患者さんの治療薬として製造販売承認申請を行いました。これらの小児向けの承認申請は、免疫疾患を抱える幅広い年齢層の患者さんに対して革新的な治療薬をお届けするという我々の継続的なコミットメントを示すものです。
UNIFI Jr試験（NCT04630028）について
UNIFI Jr試験は、生物学的製剤（抗TNFα製剤、ベドリズマブ）および／または既存治療薬（コルチコステロイドまたは免疫調節薬）で効果不十分あるいは不耐容、またはコルチコステロイドに依存していた患者さんを対象に、ステラーラ®の静脈製剤による寛解導入療法と，本薬を異なる2つの投与レジメンでSC維持投与したときの有効性、安全性、PKと免疫原性を評価する、多施設共同で、非盲検で単回静脈内投与する導入期、その後にランダム化、二重盲検、並行群間2群比較デザインで皮下投与する維持期から構成される第III相試験です。8週時点で臨床的反応を示した患者さんは、52週まで評価されました。
潰瘍性大腸炎について
潰瘍性大腸炎は、大腸の粘膜が炎症を起こし、膿や粘液を産生するびらんに潰瘍を形成する慢性疾患で、過剰な免疫反応により発症します。症状はさまざまで、出血、血便、持続的な下痢、切迫便意、腹痛、食欲不振、体重減少、疲労などが挙げられます2。また潰瘍性大腸炎の患者さんは、うつ病の発症率も高いことが分かっています。日本では、約31万人の患者さんがいると推定されています1。
ステラーラ®（ウステキヌマブ）について
ステラーラ®は、ヒトインターロイキン（IL）-12p40に対する完全ヒト免疫グロブリンモノクローナル抗体です。本剤は、p40を共通のサブユニットとして持つヒトIL-12およびIL-23に高い親和性で結合し、IL-12およびIL-23が免疫細胞表面の受容体複合体に結合するのを阻害することで生物活性を中和します。
日本では2011年に尋常性乾癬と乾癬性関節炎の治療薬として承認を取得し、2017年3月には中等症から重症のCD、2020年3月には中等症から重症のUCに対する治療薬として適応追加を取得しました。
Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。
日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。
将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びステラーラ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくJohnson & Johnsonの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。
【本件に関するお問合せ先】
Johnson & Johnson Innovative Medicine
コミュニケーション＆パブリックアフェアーズ部
E-mail: JP-PR@its.jnj.com
参考文献：
1. Tsutsui, A., Murakami, Y., Nishiwaki, Y. et al. Nationwide estimates of patient numbers and prevalence rates of ulcerative colitis and Crohn’s disease in Japan in 2023. J Gastroenterol 60, 1513–1522 (2025). https://doi.org/10.1007/s00535-025-02295-z
2. Crohn’s & Colitis Foundation. What is ulcerative colitis? Available at: https://www.crohnscolitisfoundation.org/patientsandcaregivers/what-is-ulcerative-colitis/overview#:~:text=Ulcerative%20colitis%20is%20a%20chronic,to%20frequently%20empty%20your%20colon.