13 november 2025

Johnson & Johnson (J&J) is zeer teleurgesteld in het besluit van het Ministerie van Volksgezondheid (VWS) om Carvykti ^®▼ (cilta-cel; ciltacabtagene autoleucel) niet te vergoeden voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend (terugkerende) of refractair (niet-reagerende) multipel myeloom (RRMM), een vorm van beenmergkanker, die ten minste drie voorgaande behandellijnen hebben ondergaan. Deze beslissing is genomen na een beoordelings- en onderhandelingsproces van drieënhalf jaar.

Al op 18 februari 2025 concludeerde het Zorginstituut dat cilta-cel een belangrijke innovatie is. “Door de behandeling met cilta-cel heeft een subgroep van patiënten met multipel myeloom met een hoge ziektelast, een aanzienlijk langere overleving. Daarbij komt dat deze patiënten slechts éénmalig een behandeling hoeven te ondergaan; er is dus sprake van een lange behandelvrije periode.” aldus het Zorginstituut.¹ De communicatie van het ministerie van VWS suggereert ten onrechte dat dit jaarlijks terugkerende kosten zijn.

Het is dan ook zeer zorgwekkend om te concluderen dat het ministerie van VWS ervoor heeft gekozen om deze EMA- en FDA-geregistreerde, innovatieve behandeling niet te vergoeden. De behandeling voldoet aan de huidige criteria voor de stand van wetenschap en praktijk. De 29 maanden overlevingswinst zoals gesteld door het ministerie van VWS is gebaseerd op een eerste interim analyse met een follow-up van slechts 12,5 maand. De inmiddels gepubliceerde follow up na meer dan 60 maanden laat een mediane overlevingswinst van 60,7 maanden zien.²

Het voorstel dat wij hebben gedaan is wel degelijk in lijn met het advies van het Zorginstituut; en daarmee een kosteneffectieve therapie voor ernstig zieke patiënten bij wie mogelijk geen behandelingsopties meer beschikbaar zijn.

Als gevolg van het besluit van de minister komt cilta-cel op dit moment niet beschikbaar voor patiënten in Nederland. Zo wordt een geregistreerde en levensverlengende therapie onthouden aan patiënten met een hoge medische noodzaak.

J&J is van mening dat dit een groot verlies is voor patiënten, behandelaren en de maatschappij. Behandeling met cilta-cel is geassocieerd met diepe en duurzame respons³, een verlengde progressievrije overleving (PFS) en de potentie voor een langdurig behandelvrij interval en verbeteringen in de gezondheid-gerelateerde kwaliteit van leven⁴, vergeleken met de huidige standaardtherapieën⁵.

We zetten ons in voor de patiënten die in aanmerking komen voor cilta-cel en blijven graag in een open en constructieve dialoog met VWS om knelpunten voor vergoeding van cilta-cel aan te pakken.
Cilta-cel wordt in de Europese Unie al vergoed in België, Duitsland, Spanje, Oostenrijk, Zwitserland, Zweden, Denemarken en Portugal.

*****
_{[1] Zorginstituut Nederland. Pakketadvies ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®) voor de behandeling van multipel myeloom. https://www.zorginstituutnederland.nl/documenten/2025/02/18/pakketadvies-ciltacabtagene-autoleucel-carvykti-voor-de-behandeling-van-multipel-myeloom .
2 https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-00760
3 Marting et al (2023) Ciltacabtagene autoleucel, an anti-B-cell maturation antigen chimeric antigen receptor T-cell therapy, for relapsed/refractory multiple myeloma: CARTITUDE-1 2-year follow-up. J Clin Oncol. 2023 Feb 20;41(6):1265-1274.
4 Martin et al (2022) Health-related quality of life in patients given ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1): a phase 1b-2, open-label study. Lancet Haematol. 2022 Dec;9(12): e897-e905.
5 Mateos et al (2023) Adjusted comparison of outcomes between patients from CARTITUDE-1 versus multiple myeloma patients with prior exposure to proteasome inhibitors, immunomodulatory drugs and anti-CD38 antibody from the prospective, multinational LocoMMotion study of real-world clinical practice. Haematologica. 2023 Aug 1;108(8):2192-2204.}