Warszawa, Polska, (15 czerwca 2026 r.) — Nadrzędnym celem firmy Johnson & Johnson jest dążenie do jak najszybszego zapewnienia polskim pacjentom dostępu do innowacyjnych i przełomowych opcji terapeutycznych.
W tym kontekście odnotowujemy, że na obecnym etapie projekt listy refundacyjnej nie obejmuje terapii CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel)1 w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie szpiczaka mnogiego, ani DARZALEX® (daratumumab)2 w skojarzeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem (D‑VRd) u pacjentów ze szpiczakiem mnogim kwalifikujących się i niekwalifikujących się do przeszczepienia.
W toku kilkumiesięcznych, wieloetapowych negocjacji firma przedstawiła konkurencyjne i odpowiedzialne propozycje finansowe, które spełniały kryteria efektywności kosztowej oraz odzwierciedlały korzyści medyczne tych terapii, a także ich wartość dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim, przy jednoczesnym uzwględnieniu uwarunkowań systemowych.
Decyzje te mają ogromne znaczenie dla pacjentów żyjących ze szpiczakiem mnogim, którzy od dawna czekają na dostęp do tych terapii stanowiących standard postępowania, rekomendowanych w wytycznych i o potwierdzonej wartości klinicznej. Skala niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych osób żyjących ze szpiczakiem mnogim, w połączeniu z przełomowym charakterem obu terapii, sprawia, że decyzja ta ma szczególne znaczenie dla przyszłości pacjentów w Polsce.
Naszą ambicją pozostaje zapewnienie pacjentom możliwości korzystania z przełomowych terapii na warunkach porównywalnych do tych obowiązujących w innych krajach europejskich. Jesteśmy zaangażowani w jak najszybsze udostępnienie tych terapii i pozostajemy otwarci na konstruktywny dialog z Ministerstwem Zdrowia, aby wypracować rozwiązanie wspierające refundację tych terapii.
Więcej informacji
O daratumumabie
Schemat czterolekowy z daratumumabem (w skojarzeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem (VRd)) zapewnia najlepsze wyniki u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim (NDMM) — zarówno kwalifikujących się do przeszczepienia (PERSEUS)3, jak i niekwalifikujących się do przeszczepienia (CEPHEUS)4. W badaniu PERSEUS zastosowanie D-VRd + daratumumab + leczenia podtrzymującego lenalidomidem (DR) zmniejszyło ryzyko progresji lub zgonu o 58% w porównaniu z VRd + lenalidomidem (R) po medianie okresu obserwacji wynoszącej 47,5 miesiąca. Odsetki utrzymującej się minimalnej choroby resztkowej (MRD) ujemnej były ponad dwukrotnie wyższe przy zastosowaniu D-VRd, a następnie leczenia podtrzymującego DR, w porównaniu z VRd i leczeniem podtrzymującym R zarówno po 12 miesiącach lub dłużej, jak i po 24 miesiącach lub dłużej. W badaniu CEPHEUS, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 58,7 miesiąca, pacjenci otrzymujący D-VRd osiągnęli wyższy całkowity odsetek MRD ujemnej: 60,4% wobec 39,3% dla VRd. Te głębsze odpowiedzi przełożyły się na lepsze długoterminowe wyniki — 69% pacjentów pozostawało bez progresji po 54 miesiącach. W związku z tym schematy te są rekomendowane przez wytyczne EMN‑EHA jako opcje leczenia pierwszego wyboru5.
Wskazania dla daratumumabu poparte badaniami PERSEUS i CEPHEUS są refundowane odpowiednio 15 i 11 w krajach Europy, co podkreśla uznaną wartość, jaką te schematy leczenia przynoszą pacjentom.
O cilta-cel
Leczenie cilta-cel, jednorazową terapią, wiąże się z głębokimi i trwałymi odpowiedziami u pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, oferując możliwość długotrwałych remisji bez konieczności dalszego leczenia. W praktyce oznacza to, że niektórzy pacjenci mogą żyć bez mierzalnych oznak choroby i bez potrzeby kolejnego leczenia przez pięć lat lub dłużej6. Terapia ta istotnie poprawia również jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów żyjących ze szpiczakiem mnogim w porównaniu z obecnymi standardowymi terapiami7,8. Z perspektywy systemu ochrony zdrowia przekłada się to na mniejsze obciążenie opieki oraz bardziej efektywną alokację zasobów.
Co więcej, cilta-cel jest już refundowany w 13 krajach Europy.
Monika Russel-Szymczyk
Dyrektor ds. Market Access
J&J Innovative Medicine Poland
References:
1. ChPL Carvykti - https://static.janssen-emea.com/sites/default/files/Poland/_Products/Carvykti/carvykti_smpc.pdf
2. ChPL Darzalex - https://static.janssen-emea.com/sites/default/files/Poland/_Products/Darzalex/darzalex_smpc_1800mg.pdf
3. Sonneveld P, Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma, N Engl J Med 2024;390:301-13. DOI: 10.1056/NEJMoa2312054
4. Usmani SZ, Daratumumab plus bortezomib, lenalidomide and dexamethasone for transplant-ineligible or transplant-deferred newly diagnosed multiple myeloma: the randomized phase 3 CEPHEUS trial, Nature Medicine | Volume 31 | April 2025 | 1195–1202, https://doi.org/10.1038/s41591-024-03485-7
5. EHA–EMN Evidence-Based Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up of patients with multiple myeloma https://www.nature.com/articles/s41571-025-01041-x
6. Jagannath S, Long-Term (‡5-Year) Remission and Survival After Treatment With Ciltacabtagene Autoleucel in CARTITUDE-1 Patients With Relapsed/Refractory Multiple MyelomaJ Clin Oncol 43:2766-2771, DOI https://doi.org/10.1200/JCO-25-00760
7. Einsele H, et al. Lancet Oncol 2026;27(2):254–268 DOI: 10.1016/S1470-2045(25)00653-9
8. Mina R, Mylin AK, Yokoyama H, et al. Patient-reported outcomes following ciltacabtagene autoleucel or standard of care in patients with lenalidomide-refractory multiple myeloma (CARTITUDE-4): results from a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2025;12(1):e45-e56. doi:10.1016/S2352-3026(24)00320-X
CP-587541